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“La ricerca clinica in oncologia:

priorità e obiettivi per il paziente”

L’ONCOLOGO: Oscar Bertetto Direttore Rete Oncologica del Piemonte e della Valle D’Aosta

Milano, 25 settembre 2012

Il caso dell’oncologia

Il potere del cittadino e del paziente nelle scelte sulla

salute

SANITA’SANITA’

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La ricerca clinica in oncologia sta attualmente perseguendo le priorità per

il paziente?

SI

FORSE

NO

SANITA’

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Dai dati relativi all’aumentata sopravvivenza si potrebbe

rispondere: SI

• Negli anni ’60 la sopravvivenza per tutti i tumori era del 38%,

ora è del 68%.

• La riduzione assoluta della mortalità per cancro, iniziata nel

2005, sarà in previsione, per il 2015, del 38%.

La ricerca clinica in oncologia sta attualmente perseguendo le priorità per

il paziente?

De Vita V.T, Rosemberg S.A. N. Engl.J.Med. 2012, 366: 2007-2214

SANITA’

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Quanto è dovuto alle terapie farmacologiche?

• Per leucemie e linfomi, soprattutto in età pediatrica, moltissimo.

• Per i carcinomi del colon e della mammella, in parte, soprattutto

per il costante miglioramento delle terapie adiuvanti.

Un importante ruolo in queste patologie hanno avuto:

- La PREVENZIONE SECONDARIA,

- Il MIGLIORAMENTO DIAGNOSTICO,

ed ultimamente gli interventi per MODIFICARE GLI STILI DI VITA

SANITA’

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Ma tumori dove la mortalità è ancora molto

elevata hanno la priorità nella ricerca di nuove

molecole o sono privilegiati i farmaci che portano

vantaggi anche minimi in neoplasie

epidemiologicamente molto diffuse?

Non siamo forse di fronte a farmaci

sempre più costosi e a minor grado di

innovazione?

SANITA’

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% di pazienti affetti da tumore

% pazienti arruolati in studi clinici

> 65 anni 60% 36%

> 70 anni 46% 20%

> 75 anni 31% 9%

I pazienti inclusi negli studi clinici sono simili ai pazienti più colpiti dalla

malattia?

Talarico L., Chen G., Pazdur R. J. Clin. Oncol 22: 4626-4631. 2007

SANITA’

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Cosa è cambiato da quella segnalazione?

24 nuovi farmaci oncologici sono stati approvati dal 2007 al 2010

% pazienti arruolati

> 65 anni 33% (36%)

> 75 anni 10% (9%)

Solo 16 studi su 41 riportavano il dato della % dei pazienti con più di 75 anni

Scher K.S, Hurria A. J. Clin. Oncol. 17: 2036-2038. 2012

SANITA’

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• Secondo i dati AIFA, la popolazione femminile è quasi del

tutto assente dalle sperimentazioni di FASE I e in netta

minoranza nelle sperimentazioni di FASE IV.

• Le donne consumano circa il 40% in più di farmaci rispetto

agli uomini.

• 2/3 dei bambini europei ricevono farmaci non sperimentati

per l’uso pediatrico.

SANITA’

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Allora forse bisognerebbe spostare l’attenzione da:

• Studi su un singolo farmaco strategia terapeutica strategia

assistenziale

• Attività efficacia costo-efficacia

• Gruppi di pazienti selezionati gruppi di popolazione

• Tecnologie individuo

• Ricerca medica ricerca infermieristica ricerca multidisciplinare

• Trials esplicativi trials pragmatici

• Ricerca quantitativa ricerca qualitativa

• Cure attive cure palliative

• Quantità di vita qualità di vita

SANITA’

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“We need less research,

better research and research

done for the right reasons”

Altman D. (The scandal of poor medical research) BMJ, 1994

SANITA’

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Agrawal M, Hampson L.A, Emanuel E.J:

Ethics of Clinical Oncology Research (2007)

• La ricerca deve riflettere un sodalizio tra i ricercatori e la comunità

• Deve essere socialmente utile e porsi questioni rilevanti per la salute e/o le

conoscenze scientifiche

• Deve essere condotta in modo da generare dati validi ed affidabili

• Deve operare eque soluzioni dei partecipanti alla ricerca

• Deve garantire un rapporto rischio/beneficio favorevole

• Deve essere sottoposta a revisione indipendente

• Deve prevedere che i soggetti partecipanti sottoscrivano un consenso

informato

• Deve garantire la privacy dei partecipanti e il monitoraggio costante della

loro salute e del loro benessere

SANITA’

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Outcomes Research

• Studia gli esiti soggettivi ed oggettivi degli interventi sanitari,

con particolare attenzione a quegli effetti del trattamento

che i pazienti percepiscono e giudicano come più importanti

(patient- oriented measures).

• Studia l’efficacia reale degli interventi sanitari, quando si

superano le condizioni cliniche sperimentali (che proprio per

questo sono ideali) e sono applicati alla popolazione.

SANITA’

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Health Technology Assessment (HTA)

L’HTA è un approccio multidimensionale e multidisciplinare

che analizza le implicazioni medico – cliniche, sociali,

organizzative, economiche ed etiche, determinate in modo

diretto e indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle

tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova

introduzione, con la valutazione di più dimensioni quali

efficacia, sicurezza, costi, impatto sociale e

organizzativo

SANITA’SANITA’

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A quali principi etici far riferimento?

I diritti da salvaguardare sono solo quelli individuali dei singoli

cittadini e pazienti (autonomia, autodeterminazione, privacy) o

occorre porre l’attenzione su altri valori?:

Reciprocità

Identità collettiva

Solidarietà

Cittadinanza

Universalità

SANITA’

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Valgono anche per la ricerca questi principi?

• Socialità: salute come bene comune e come tale, bene economico da garantire a tutti

• Sussidiarietà: coordinamento delle attività di gruppi liberi di intervenire dove ravvisino la necessità

• Solidarietà: promozione di iniziative spontanee e volontarie

• Responsabilità: scelte giustificate e ragionevoli in rapporto ai concreti equilibri politici, sociali ed economici

SANITA’

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E vale la dichiarazione di Barcellona? (1998)

Vulnerabilità: rispetto particolare per i “soggetti deboli” sia come

categorie a rischio (malati mentali, carcerati, etc.) sia come singole

persone esposte a rischio per condizioni intrinseche o estrinseche di

essere usate nella ricerca in modo eticamente non appropriato.

Identificate 6 aree

Comunicativo-cognitiva

Istituzionale Deferenziale Medica Economica Sociale

SANITA’

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Un esempio di ricerca oncologica NON etica

“Jewish Chronic Disease Hospital of Brooklyn”

Furono iniettate cellule tumorali in pazienti anziani, senza il

loro consenso, al fine di studiare le modalità di diffusione

del tumore, con la giustificazione che l’età dei soggetti non

avrebbe consentito la manifestazione degli eventuali effetti

negativi

Beecher HK: “Ethics and clinical research” .New Engl. J. Med 1966; 274; 1354-1360

SANITA’

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L’attenzione alla comunicazione soprattutto nelle ricerche di Fase I

Pazienti in fase avanzata di malattia senza alternative

terapeutiche efficaci, sottoposti a una ricerca il cui scopo è la

valutazione della tollerabilità e del dosaggio massimo tollerato, non

avranno quasi sicuramente nessun beneficio ma un possibile,

probabile, maleficio

Rischi sul quadro: COGNITIVO fraintendimento

terapeutico

EMOTIVO atteggiamento speranzoso

ETICO sicura efficacia per pazienti

futuri

SANITA’

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Il documento di Cittadinanza Attiva sugli studi clinici (1)

• Rispondano ai criteri della responsabilità sociale e della

cittadinanza di impresa.

• Sia presente durante tutto il processo la possibilità di intervento

di associazioni di tutela dei diritti dei pazienti.

• Concernano aspetti realmente rilevanti per la salute delle

persone.

• Privilegino aree dove esistono incertezze e non siano

duplicazioni.

• I ricercatori abbiano un ruolo primario sia nel disegno che nella

conduzione.

SANITA’

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• L’analisi dei dati non sia delegata agli sponsor che finanziano

la ricerca.

• I ricercatori siano liberi di pubblicare e diffondere i risultati e

non siano condizionati da vincoli di proprietà degli sponsor

rispondenti a interessi commerciali.

• I ricercatori dichiarino i rapporti di consulenza e

collaborazione commerciale con gli sponsor.

• Sia data una corretta informazione sui protocolli sperimentali

attivi, con la possibilità per i pazienti di poter accedere a farmaci

innovativi.

Il documento di Cittadinanza Attiva sugli studi clinici (2)

SANITA’

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Come si potrebbero ridurre gli sprechi nella ricerca e più in

generale in sanità?• Semplificare la complessità è spreco• Lavorare insieme la non cooperazione è spreco• Coinvolgere i pazienti tenerli in silenzio è spreco• Gestire i rapporti con la politica l’ingenuità è spreco• Essere pragmatici volare troppo in alto è spreco• Diventare autonomi la dipendenza è spreco• Agire velocemente il ritardo è spreco• Diffondere informazioni e conoscenze l’isolamento è spreco• Fare scelte chiare la confusione è spreco• Essere determinati l’indecisione è spreco• Essere ottimisti e propositivi pessimismo e lagnanza sono spreco

SANITA’

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Dopo questa chiacchierata, secondo voi, la

ricerca clinica in oncologia sta attivamente

perseguendo priorità e obiettivi per il

paziente?

SI

FORSE

NO

SANITA’