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Kris Dalila Amado Rubio

PROFESOR: Gerardo Hirata

*TERAPIA GENICA

*EL ORIGEN DE LA TERAPIA

GENICA.

*TIPOS DE TERAPIA .

*PROCEDINIENTOS.

*VECTORES EN TERAPIA GENICA.

*VIRUS.

*RIESGOS.

*CONCLUCION.

Terapia génica

La terapia génica consiste en la

inserción de genes funcionales

ausentes en el genoma de un

individuo. Se realiza en las células y

tejidos con el objetivo de tratar una

enfermedad o realizar un marcaje.

En 1978 se realizó la primera

hormona recombinante

insertando el gen de la insulina

en una bacteria E. culi. De allí

en adelante se afianzaron los

conocimientos necesarios para

transferir genes a células

humanas con el fin de alterar el

fenotipo patológico y generar

una nueva forma terapéutica

TIPOS DE TERAPIA

Terapia in vivo: la transformación

celular tiene lugar dentro del

paciente al que se le administra la

terapia. Consiste en administrarle

al paciente un gen a través de un

vehículo (por ejemplo un virus), el

cual debe localizar las células a

infectar. El problema que presenta

esta técnica es que es muy difícil

conseguir que un vector localice a

un único tipo de células

Terapia ex vivo: la transformación celular

se lleva a cabo a partir de una biopsia del

tejido del paciente y luego se le

trasplantan las células ya transformadas.

Como ocurre fuera del cuerpo del

paciente, este tipo de terapia es mucho

más fácil de llevar a cabo y permite un

control mayor de las células infectadas.

Esta técnica está casi completamente

reducida a células hematopoyéticas pues

son células cultivables, constituyendo así

un material trasplantable.

IN VIVO IN VITRO

PROCEDIMIENTOS

Actualmente, el tipo más común de vectores

utilizados son los virus, que pueden ser

genéticamente alterado,

para dejar de ser patógenos

y portar genes de otros

organismos.

No obstante, existen otros

tipos de vectores de origen

no vírico también han sido

utilizados para ello.

VECTORES EN TERAPIA GENICA

Los vectores van a contener los elementos que

queramos introducir al paciente, que no van a

ser sólo los genes funcionales, sino también

elementos necesarios para su

expresión y regulación, como

pueden ser promotores,

potenciadores o secuencias

específicas que permitan su

control bajo ciertas

condiciones.

Sin embargo, pueden definirse las siguientes

características para un "vector ideal" y

adaptarlas luego a situaciones concretas:

*Que reconozca y actúe sobre

células específicas.

*Que sea reproducible.

*Que sea estable.

*Que permita la inserción de

material genético sin límite de

tamaño.

*Que se integre una vez por célula,

para poder controlar la dosis.

*Que carezca de elementos que

induzcan una respuesta inmune.

VIRUS

Todos los virus son

capaces de introducir su

material genético en la

célula huésped como

parte de su ciclo de

replicación. Gracias a

ello, pueden producir

más copias de sí

mismos, e infectar a

otras células

Problemas

relacionados los

vectores virales.

Podrían contaminarse

tanto por sustancias

químicas como por

virus con capacidad

de generar la

enfermedad. Implican

también riesgos de

respuesta inmune

La Terapia Génica es una gran promesa para el futuro, aplicable a una variedad de enfermedades que han estado fuera del alcance de la terapia convencional, como es el caso del tratamiento de enfermedades del sistema nervioso centra

Los resultados obtenidos en los

ensayos clínicos hasta ahora

realizados, demuestran que resulta

factible la aplicación de la terapia

génica,

tanto in vivo como in vitro. De hecho, en el

caso de la liberación de NGF mediante el

implante de fibroblastos, se ha planteado

que resulta factible la aplicación de otros

ensayos clínicos. Si bien, la aplicación de la

Terapia Génica de manera inmediata resulta

prometedora, todavía quedan aspectos en los

que hay que profundizar.

Actualmente, la cuestión de los vectores de

transferencia de genes es uno de los

problemas técnicos más importantes que se

presenta y que hasta ahora ha limitado la

obtención de resultados satisfactorios…

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