TE R AP IAG É N IC A

C IE N C IAS PAR A E L M U N DO C ON TE M POR ÁN E O 1ºB AC A-

G 2

Laura M ontolioM arta QuerolAndrea G ua l

ÍN D IC E• Introduc c ión• ¿ Qué es la terapia g énic a?• H is toria de la terapia g énic a• N ormas y étic a de la TG• E nfermedades de orig en g enétic o• E nfermedades tra tadas por TG• La medic ina del futuro• Problemas y aplic ac iones de la TG• N otic ia s• C onc lus ión• B ibliog ra fía

IN TR ODU C C IÓN• U na nueva forma de prevenir y c urar

enfermedades • N ac ida a partir de es tudios rea lizados

por G reg or M endel• E l proyec to G EN OM A HU M AN O ha

permitido c onoc er todo nues tro ADN • Las aplic ac iones de la g enétic a :

biotec nolog ía y la ing eniería g enétic a

¿ QU É E S LA TE R AP IA G É N IC A?

• “Administración deliberada de material genético en un paciente humano con la intención de corregir un defecto genético específico insertando un gen funcional en las células de un paciente humano para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función"

H IS TOR IA DE LA TG• E n el  año 1.970  A rber

y Hamilton s entaron la s bas es para trans ferir g enes entre diferentes c élula s u org anis mos .

• E n 1.978 s e rea lizó la primera hormona rec ombinante ins ertando el g en de la ins ulina en una bac teria E. coli

“E L N IÑ O B U R B U JA”• N ac ió c on el (S C ID )

Inmunodefic ienc ia c ombinada s evera , una enfermedad en la que el s is tema inmunológ ic o s e ve s eriamente a fec tado ya que los g lóbulos blanc os no ejerc en s u trabajo adec uadamente,una vulnerabilidad a los g érmenes

• E l g en debe es ta r a is lado

• Debe haber un medio efec tivo para la trans ferenc ia del g en

• E l tejido diana debe s er ac c es ible

• N o debe haber ning una forma de terapia efec tiva dis ponibles

N OR M AS É TIC A•La TG s ólo debería s er aplic ada para tra ta r pac ientes c on determinadas enfermedades g enétic as raras •La TG s ólo s e debería intentar c uando no hay otras a lternativas terapéutic as La U N E S C O (1997) invita a l C omité Internac iona l de bioétic a ala identific ac ión de prác tic as que pueden ir en c ontra de la dig nidad humana

E N FE R M E DADE S DE OR IG E N G E N É TIC O

• Síndrome de Down • Anemia falciforme• Albinismo • Distrofia muscular • Corea de Huntington • Enfermedad de Tay-

Sachs • Hemofilia • Alzheimer • Cáncer

E N FE R M E DADE S TR ATADAS

POR TG

• Diabetes • C eg uera

hereditaria

LA M E DIC IN A DE L FU TU R O

• Diagnóstico genético

•Terapia génica• Farmacogenética• Trasplante de

células stem• Cirugía robótica• Terapia fetal

PR OB LE M AS Y APLIC AC ION E S DE LA TG

• La modific ac ión del materia l g enétic o de una c élula a fec ta tanto a la c élula c omo a s us des c endientes

• A lg unos de los problemas s on:• la natura leza de la propia terapia

g énic a • La res pues ta inmune• Problemas vec tores vira les

•Tras tornos multig énic os

•M odific ac iones en c élula s g ermina les

•Pos ibilidad de induc ir un tumor

N OTIC IAS• AM T des a rrolla rá

pa tentes de terapia g énic a del C IM A

• Inves tig adores de E E U U des arrollan una terapia g enétic a mejorada para enfermedades neurológ ic as

• La terapia g énic a proteg e a los s im ios frente a la infec c ión por el virus del s ida

C ON C LU S IÓN• Ac tua lmente, la terapia g énic a es c ons iderada

c omo una de la s formas más promis orias de terapéutic a pero todavía hac e fa lta enc ontrar la res pues ta a muc hos interrog antes c onc eptua les y téc nic os para que es ta s ea un a rma útil c ontra la amplia g ama de patolog ía s que enfrentamos los s eres humanos . Los avanc es en g enoma humano y en reg ulac ión g énic a s eg uramente van a traer los elementos nec es arios para hac er de la terapia g énic a la nueva forma de manejar la s a lud en el mundo. N os parec e que es te es el c amino c orrec to y en el que s e debe s eg uir inves tig ando y avanzando, ya que s e podrán c urar pers onas y anima les c on más s eg uridad y fiabilidad. Poc o a poc o enc ontramos s oluc iones a problemas y enfermedades que antes era impens ables . Poc o a poc o, nos dirig imos a l futuro.

B IB LIOG R AFÍA• ovejas elec tric as .es /? p=924  • w w w .teluric a .c om/videopos t/nino-burbuja -s u-nombre-david-vetters   • http://w w w .pla ta formas inc .es /index.php/es l/N otic ia s /La -terapia -

g enetic a -proteg e-a -los -s im ios -frente-a -la -omfec c opm-por-el-virus -del-s indax.php

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• http://w w w .nlm.nih.g oy/medlineplus /s panis h/g enetic s birthdefec ts .html

• http://w w w .famma.org /dis c apac idades /hemofilia .htm• http:/w w w .terapiag enic a .es• http://w w w .enc olombia .c om/medic ina /s oc iedades c ien/diabetes 1201-

terapiag en.htm• Libro B iolog ía y G eolog ía 4º E S O V oramar S antillana•  

La medic ina del futuro