Médicaments en Médicaments en développement et développement et

essais thérapeutiquesessais thérapeutiques

IXe Forum des associationsVendredi 13 juin 2008

Dr Ioana Caron

Suivi des molécules désignées Suivi des molécules désignées orphelines dans Orphanetorphelines dans Orphanet

inventaire des molécules ayant une désignation orpheline-les molécules sont principalement en phase préclinique

au moment de la désignation suivi dans Orphanet jusqu’à l’authorisation de mise sur le marché

-Information sur les essais cliniques

Objectif: informer sur « où en est le développement »

Chiffres clé

- le délai moyen entre le moment de la désignation et l’autorisation de mise sur le marché est de 7 ans;

- ce long parcours donne lieu à 85% d’échec

- actuellement dans Orphanet: 268 sponsors industriels et 591 essais cliniques pour 432 désignations orphelines

Collecte de l’information sur les Collecte de l’information sur les essais cliniques en Europeessais cliniques en Europe

Collecte et validation Contact avec les sponsors de désignations orphelines Contact avec les sponsors d’essais cliniques Contact avec les chercheurs académiques Contact avec les investigateurs des essais cliniques

Rôle du réseau Orphanet des 38 partenaires européens

Transparence sur les essais cliniques: Transparence sur les essais cliniques: réglementation européenneréglementation européenne

Information ouverte sur les essais cliniques

Législation européenne en 2005

La publication de l’information sur les essais cliniques dans une base de données publique doit être préalable à la publication des résultats des essais cliniques

Recommandations de International Committee of Medical Journal Editors 

En conclusionEn conclusion

L’information sur les molécules orphelines et leur développement jusqu’au stade de médicaments est complexe:

la molécule, les désignations orphelines, les essais cliniques

Orphanet suit l’évolution des molécules orphelines jusqu’au stade de médicament:

cherchez l’information par nom de maladie, nom de médicament, essai clinique, nom d’investigateur ou de sponsor

cherchez les médicaments orphelins dans le Cahier Orphanet « Liste des médicaments orphelins … »