A cura del Cento Dati GIMEMA

Il G I M E M A, un esempio di unità

Fondamentale quindi la necessità di coinvolgere un numero sufficiente di pazienti. È per questo

motivo che è nato un gruppo cooperativo come il GIMEMA — Gruppo Italiano Malattie

EMatologiche dell’Adulto.

In una sperimentazione clinica, semplificando i principi della biostatistica, si cerca

di sapere se quello che è stato osservato in passato ha almeno il 95% di probabilità

di essere vero anche per i pazienti trattati in futuro. Questo parametro è quello che

accerta, a livello mondiale, l’oggettività di una risposta ad un quesito clinico. Per

accettare questa risposta però, bisogna che ci siano presupposti adeguati. Tra

questi uno dei più importanti risulta essere il numero di pazienti dei quali si

raccolgono le informazioni. È intuitivo immaginare come l’analisi di un grande

numero di dati sia statisticamente più affidabile di uno più basso ed è quindi

evidente come questo diventi un parametro importantissimo.

L’incidenza delle malattie ematologiche, seppur rilevante, è molto inferiore a quella

di altre patologie oncologiche. In termini pratici questo significa che in diversi Centri

ospedalieri può affluire un numero limitato di pazienti, numero che diventa ancora

più ristretto nel caso di patologie con caratteristiche meno comuni. È quindi

evidente come spesso, in passato, questo comportasse l’impossibilità di effettuare

qualsiasi ricerca scientifica validabile, a prescindere dalla bontà dell’idea stessa.

La creazione del GIMEMA ha permesso di superare proprio l’ostacolo dei numeri,

condividendo l’obiettivo finale e consentendo di valutare in maniera

scientificamente corretta i risultati conseguiti.

Oltre alla condivisione dei casi

clinici l’altro grande successo del

nostro gruppo cooperativo è

quello di aver favorito la

circolazione delle esperienze e

delle conoscenze.

Questa continua condivisione è il motore che consente la nascita di nuove idee, idee che vengono analizzate dalla comunità

scientifica e dalle quali si disegneranno le nuove strategie terapeutiche da validare attraverso le sperimentazioni cliniche.

Il G I M E M A, un esempio di unità

Viene costantemente

organizzato ed incentivato lo

scambio di informazioni tra gli

sperimentatori che, in questo

modo, si confrontano

sull’attualità delle ricerche.

La ricerca clinica accademica, detta anche no-profit, è una componente importante della ricerca clinica di interesse pubblico, finalizzata all’ottimizzazione di strategie terapeutiche e non al medicinale in quanto tale o al suo sviluppo.

È un tipo di ricerca fondamentale

per il miglioramento della pratica

clinica e della gestione quotidiana

della patologia, con obiettivi di

evidente beneficio per i pazienti,

per il rapporto costo/beneficio del

SSN, per l’ottimizzazione della

qualità delle prestazioni

assistenziali, per valutare e

paragonare farmaci

commercializzati dall’industria.

La ricerca no profit si occupa, per esempio, di definire rischi/benefici di farmaci già approvati, stabilire i migliori protocolli terapeutici, individuare associazioni o usi sequenziali di farmaci.

Sono ricerche, per lo più, nate “sul

campo” dall’idea e dall’esperienza

di ricercatori che da anni,

all’interno di Istituzioni

accademiche, svolgono un ruolo

chiave nella diffusione della

cultura della scienza.

Malgrado la cronica scarsità di

mezzi e fondi, anche la ricerca

clinica accademica deve essere

condotta secondo rigide regole

internazionali, nell’ambito di

protocolli complessi. Il GIMEMA,

con la sua organizzazione, riesce

ad operare in questo contesto

regolatorio, garantendo la validità

dei risultati e salvaguardando il

primario interesse dei pazienti.

Promuovere la ricerca clinica accademica

Tutto ciò si realizza grazie al ruolo delle fondazioni “no-profit”, al ruolo dei Gruppi Cooperativi come gruppi di ricerca efficienti e moderni che sono, oggi, la migliore garanzia per mantenere l’”indipendenza intellettuale” della ricerca

OBIETTIVI La Fondazione GIMEMA lavora per

promuovere la ricerca clinica

accademica, diffondere cultura,

divulgare il sapere scientifico, e

organizzare formazione.

Il G I M E M A, un esempio di unità

Dal momento della sua fondazione, 27 anni or sono, il GIMEMA persegue un

obiettivo, quello di garantire la parità di trattamento del paziente a prescindere dal

luogo geografico di provenienza. Pensando al contesto storico in cui nasceva il

GIMEMA è evidente come questo obiettivo apparisse ambizioso. Venticinque anni

fa lo scenario era composto da alcuni Centri d’avanguardia, nei quali venivano

garantiti i migliori trattamenti disponibili, e da numerosi Centri dove questi stessi

trattamenti, per assenza di mezzi o per casistiche limitate, non erano previsti. Nel

corso degli anni il GIMEMA ha impegnato le proprie risorse per far si che le

conoscenze fossero quanto più condivise organizzando confronti scientifici,

congressi, riunioni, iniziative di sensibilizzazione dell’opinione pubblica, così che

tutti i trattamenti, non solo quelli in sperimentazione, seguissero uno standard a

livello nazionale, che anche le più complesse analisi di laboratorio fossero accessibili

a tutti adottando il metodo della centralizzazione dei campioni biologici.

Finalità scientifica

Le attività svolte dal GIMEMA hanno permesso di raggiungere risultati scientifici di

altissimo livello. Il nome del GIMEMA è sempre più conosciuto a livello mondiale e

l’autorevolezza scientifica acquisita fa sì che, per alcune specifiche patologie, come

per esempio la leucemia acuta promielocitica, il GIMEMA sia preso come un punto

di riferimento assoluto. Il GIMEMA opera in collaborazione con le più grandi realtà

cooperative europee come EORTC (European Organisation for Research and

Treatment of Cancer), MRC (Medical Research Council, UK) , SAL (Study Alliance

Leukemia, DE), americane come il CALGB (Cancer and Leukemia Group B, ), nonché

con Enti legislativi come AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) ed EMA (European

Medical Agency)

Questo impegno ha consentito di abbattere le differenze tra i Centri, di garantire ad ogni persona di poter

ricevere, in tempi molto brevi, una diagnosi accurata e, se necessario, di essere sottoposta ai più moderni

protocolli di cura disponibili senza doversi spostare dal suo luogo di origine.

Finalità culturale

Il G I M E M A, un esempio di unità

Nel contesto delle sperimentazioni

cliniche ci sono diverse figure

professionali (amministrativi, data

manager, statistici...) che sono

necessarie alla loro conduzione e

gestione, ma queste figure sono

solitamente assorbite da Aziende

che operano nel settore privato.

Non potendo competere su

grande scala a livello economico

con il settore profit, il GIMEMA ha

dato vita ad un ambizioso progetto

che consente

luogo dove queste sono richieste,

educandole ad operare secondo

precisi standard internazionali e

favorendo, come sempre,

l’interscambio di esperienze e

idee.

Ancora una volta quindi si

cerca di valorizzare la natura

stessa del network GIMEMA.

di formare personale

specializzato presso le stesse

strutture d’origine, presso i Centri

di Ematologia che partecipano ai

Protocolli Clinici di cui la

Fondazione GIMEMA è

promotrice.

Piuttosto che accentrare il lavoro

ed appesantire la struttura

centrale, si percorre ancora una

volta la strada della

collaborazione, valorizzando le

risorse direttamente nel

Finalità Formativa

Il G I M E M A, un esempio di unità

Il Consiglio direttivo

ha tutti i poteri di ordinaria e

straordinaria amministrazione. Al

Consiglio Direttivo il compito di:

deliberare in ordine alle attività

dei Centri

redigere il bilancio della

Fondazione

deliberare sulle iniziative

necessarie al conseguimento

delle finalità della Fondazione.

Il Comitato Scientifico

identifica le aree di interesse

per le attività della Fondazione

stimola la creazione di

commissioni di studio

propone nuovi studi

valuta le proposte e approva i

nuovi studi

LA FONDAZIONE GIMEMA

Attualmente il GIMEMA è una Fondazione Onlus riconosciuta che,

attraverso i suoi organi, opera promuovendo le attività del Gruppo.

In questo ambito i progetti di ricerca clinica vengono affidati per la

loro realizzazione al nucleo operativo centrale del GIMEMA, il

Centro Dati, il quale gestisce lo sviluppo e la conduzione delle

sperimentazioni cliniche nel rispetto delle complesse norme vigenti

La Fondazione, la cui presidenza è affidata al Prof. Franco Mandelli,

è composta dal Consiglio Direttivo, dal Comitato Scientifico e dai

Working Parties.

Al GIMEMA afferiscono, come membri, oltre 150 Centri ematologici Italiani.

Da molti anni il Gruppo GIMEMA utilizza un sistema di centralizzazione dei

campioni biologici dei pazienti inseriti nei propri studi, identificando, sul

territorio nazionale, un unico laboratorio presso il quale far pervenire tali

campioni. Questi vengono poi smistati in altri laboratori che garantiscono

metodiche standard, internazionalmente riconosciute, e tecnologie più

avanzate. Quest’organizzazione consente un’accurata definizione della

diagnosi, un attento monitoraggio della malattia nel corso della terapia e la

possibilità di condurre ricerche traslazionali, che rappresentano l’integrazione

tra l’attività di ricerca sperimentale e la pratica clinica. Attraverso questo

network organizzativo, infine, tutti i Centri GIMEMA, sono in grado di offrire al

paziente le stesse possibilità di diagnosi a prescindere dal luogo della cura.

I Working Parties (WP) sono gruppi di lavoro suddivisi per tipo di patologia

ematologica. Ad oggi esistono 7 WP dove i massimi esperti italiani di ogni

settore si incontrano regolarmente per scambiarsi opinioni scientifiche

aggiornate, suggerire modifiche agli standard di cura o proporre nuove

strategie terapeutiche con l'impiego di nuovi farmaci. Il Board è composto da 9

membri eletti a livello nazionale dagli stessi sperimentatori. Questi gruppi di

lavoro sono la vera anima scientifica del GIMEMA.

I Working Parties

Il Gruppo Cooperativo

Laboratori di centralizzazione

Inizialmente affidato ad un

biostatistico e a due data manager,

il Centro Dati ha seguito

l’evoluzione dell’organizzazione

espandendosi fino a diventare

un’ampia struttura che coinvolge,

oggi, oltre venti professionisti con

competenze complementari:

biostatistici, informatici, data

manager, biologi, farmacisti,

medici e legali.

Il G I M E M A, un esempio di unità

Nel 1985 è stato creato il “Centro Dati” quale struttura di progettazione e

coordinamento delle sperimentazioni cliniche promosse dal GIMEMA.

Obiettivo principale del Centro Dati è di assicurare che

la Fondazione GIMEMA svolga la propria attività di

ricerca garantendo la validità e la serietà dei risultati

ottenuti e, soprattutto, la massima tutela dei pazienti.

Centro Dati

L’organizzazione del Centro Dati

prevede quattro macrounità

lavorative: Direzione,

Progettazione ed Analisi,

Gestione delle Sperimentazioni

cliniche, Segreteria.

Il Centro Dati ha sviluppato al suo

interno una serie di procedure

operative standard (SOP),

conformi alle norme

internazionali di Buona Pratica

Clinica (GCP), ottenendo nel

2002, la certificazione UNI EN ISO

9001:2000.

Il G I M E M A, un esempio di unità

LE ULTIM

E PU

BB

LICA

ZION

I

GIMEMA AIDA 0493 amended protocol for elderly patients with acute promyelocytic leukaemia.

Long-term results and prognostic factors. Latagliata R, Breccia M, Fazi P, Vignetti M, Di Raimondo

F, Sborgia M, Vincelli D, Candoni A, Salvi F, Rupoli S, Martinelli G, Kropp MG, Tonso A, Venditti A,

Melillo L, Cimino G, Petti MC, Avvisati G, Lo-Coco F, Mandelli F; for the GIMEMA Acute Leukaemia

Working Party.Br J Haematol. 2011 Sep;154(5):564-568.

Health-related quality of life in chronic myeloid leukemia patients receiving long-term therapy

with imatinib compared with the general population. Efficace F, Baccarani M, Breccia M, Alimena

G, Rosti G, Cottone F, Lambertenghi Deliliers G, Baratè C, Russo Rossi A, Fioritoni G, Luciano L,

Turri D, Martino B, Di Raimondo F, Dabusti M, Bergamaschi M, Leoni P, Simula MP, Levato L,

Ulisciani S, Veneri D, Sica S, Rambaldi A, Vignetti M, Mandelli F. Blood. 2011 Jul 12.

Frontline imatinib treatment of chronic myeloid leukemia: no impact of age on outcome, a survey

by the GIMEMA CML Working Party. Gugliotta G, Castagnetti F, Palandri F, Breccia M, Intermesoli

T, Capucci A, Martino B, Pregno P, Rupoli S, Ferrero D, Gherlinzoni F, Montefusco E, Bocchia M,

Tiribelli M, Pierri I, Grifoni F, Marzocchi G, Amabile M, Testoni N, Martinelli G, Alimena G, Pane F,

Saglio G, Baccarani M, Rosti G; Gruppo Italiano Malattie Ematologiche dell'Adulto CML Working

Party. Blood. 2011 May 26;117(21):5591-9. Epub 2011 Mar 30.

AIDA 0493 protocol for newly diagnosed acute promyelocytic leukemia: very long-term results and

role of maintenance. Avvisati G, Lo-Coco F, Paoloni FP, Petti MC, Diverio D, Vignetti M, Latagliata

I risultati della ricerca svolta dal GIMEMA sono numerosi ed importanti. Il nome del GIMEMA è sempre più spesso presente in pubblicazioni scientifiche di alto livello internazionale e questo rappresenta una concreta speranza per la definizione di nuove, innovative e migliori strategie terapeutiche per il prossimo futuro.

IL NO

STRO

SOSTEN

ITOR

E

“….Per fortuna, in Italia ci

sono tanti campi che lo

scontro politico non può

invadere, tanti terreni che

lo scontro politico non può

contaminare. E non mi

stanco di ripetere che

l'Italia del volontariato,

l'Italia della solidarietà,

l'Italia dell'impegno civile

non partigiano è davvero

l'Italia migliore" Il

Presidente della Repubblica

Giorgio Napolitano, in

occasione della

celebrazione del 40°

anniversario di fondazione

dell'AIL.

Grazie all’AIL è stato possibile

espandere il Centro Dati, attivare,

nel Giugno 2008, tre importanti

progetti di ricerca,

rispettivamente sulla leucemia

mieloide acuta, sulla leucemia

acuta promielocitica e sulla

leucemia acuta linfoide. È stato

possibile dare vita ad un progetto

di formazione di 30 figure

professionali di data manager ed

attivare un’unità di monitoraggio

degli studi clinici.

Dal 2005 l’Associazione Italiana

contro le Leucemie Linfomi e

Mielomi -AIL sostiene

istituzionalmente la Fondazione

GIMEMA.

www.gimema.it

Il G I M E M A, un esempio di unità