medicina bazata pe dovezi - umfiasi.ro de medicina... · de calitatea cercetarii intreprinse sau de...
TRANSCRIPT
Lectura critica a literaturii
Selectia si evaluarea literaturii medicale
“ Judecarea valorii publicatiilor, indiferent daca este vorba de calitatea cercetarii intreprinse sau de pertinenta rezultatelor “
G. Landrivon – La recherche clinique. De l’idée à la publication, Ed. Masson,
Paris, 1995
Criteriile de selectie a publicatiilor pentru a fi analizate ( dupa ANAES – Service Recommandations Professionnelles, 2000)
Tipul publicatiei : ex. revista la care functioneaza un comitet de lectura etc…
Tipul documentului : articol original, metaanaliza ( nu sunt luate in consideratie scrisorile catre editor, editorialele, articolele generale )
Tipul studiului : studiu comparativ sau necomparativ, realizat la om ( nu sunt luate in
consideratie studiile experimentale pe animale sau pe piese anatomice cu exceptia
cazurilor particulare si a studiilor comparative care sunt putin sau deloc realizabile la om )
Metodologia de studiu : protocolul studiului care sa corespunda ideei cercetarii
Definirea tipului de studiu
STUDII DESCRIPTIVE LANSAREA IPOTEZELOR
( observationale transversale )
Cazuri raportate Serii de cazuri Studii ecologice (de corelatie) Studii de prevalenta
STUDII ANALITICE DEMOSTRAREA IPOTEZELOR (observationale etiologice) Caz-martor Cohorta retrospectiva / prospective (interventionale)
Trialuri clinice
METAANALIZA VERIFICAREA IPOTEZELOR
STUDII DE ANALIZA DECIZIEI APLICAREA IN PRACTICA
Protocolul studiului dupa ideea cercetarii
Iddea cercetata Protocolul studiului
EPIDEMIOLOGIE : incidenta
EPIDEMIOLOGIE : prevalenta
TERAPIE : eficacitate
TERAPIE : siguranta
DIAGNOSTIC : reproductibilitate/
variabilitate
DIAGNOSTIC : sensibilitate/ specificitate
DIAGNOSTIC : eficacitate/ utilitate
DIAGNOSTIC : strategie
CAUZALITATE : fenomene frecvente,
controlabile
CAUZALITATE : fenomene frecvente,
necontrolabile
CAUZALITATE : fenomene rare
PROGNOSTIC : boala frecventa
PROGNOSTIC : boala rara
Supravegherea populatiei (cohorta /registre)
Transversal ( esantion reprezentativ)
Studiu randomizat controlat
Studiu randomizat controlat sau de cohorta
Transversal comparativ cu repetari ale
masuratorii
Transversal comparativ cu un “standard de aur”
Studiu randomizat controlat
Studiu randomizat controlat sau analiza deciziei
Studiu randomizat controlat
Studiu de cohorta
Studiu caz-martor
Studiu randomizat controlat /studiu de cohorta
Studiu caz-martor
GRILA DE EVALUARE CRITICA A UNUI STUDIU
PRIN ANALIZA PROTOCOLULUI ( dupa G.Landrivon, Edit. Masson, 1995)
Exista date pentru fiecare din cele 8 intrebari ? Modul de abordare a problemei este corect ? Daca nu, aceasta influenteaza validitatea studiului ?
1. Obiective 2. Tipul de studiu 3. Factorii studiati 4. Criterii de evaluare 5. Populatia sursa si subiectii studiati 6. Factorii de confuzie si erori potentiale 7. Rezultate 8. Concluziile cercetatorilor
1. OBIECTIVE
formulate clar si precis
vor orienta cercetatorul asupra tipului de studiu care trebuie ales
mai frecvente :
- evaluarea evolutiei sau prognosticului unei boli ;
- demonstrarea cauzalitatii pentru precizarea etiologiei;
- aprecierea performantei testelor diagnostice;
- cercetarea impactului unei interventii :
interventii preventive /curative: tratamente medicamentoase / chirugicale ;
tehnici de reeducare; tehnici de ingrijire
interventii de tip educational : schimbarea comportamentului/modului de viata
2. IPOTEZA
ipoteza este o afirmatie/ propozitie ( NU intrebare, NU problema !) lanseaza ideea unei posibile relatii dintre factorii care vor fi studiati si criteriul de rationament (sau factorul rezultant) ipoteza enuntata orienteaza alegerea tipului de studiu; studiile descriptive nu se bazeaza pe ipoteza – ele o lanseaza
“In sistemul judiciar, nu acuzatul trebuie sa aduca proba nevinovatiei sale ci acuzarea trebuie sa evidentieze culpabilitatea.
Acuzatul este prezumat inocent atat timp cat nu s-a dovedit ca este vinovat.
Aceasta situatie ilustreaza cele doua moduri posibile de exprimare a ipotezei :
ipoteza nula – acuzatul nu este vinovat – si
ipoteza alternativa – acuzatul este vinovat”
studiul trebuie sa aduca argumente ( inclusiv statistice) pentru a demonstra ca ipoteza ( cel mai frecvent “ipoteza nula”) este sau nu adevarata ! corect metodologic : un studiu – o singura ipoteza
3. TIPUL DE STUDIU
STUDII DESCRIPTIVE OBSERVATIONALE TRANSVERSALE
AVANTAJE
* caracterizeaza fenomenele numai printr-o prezentare descriptiva (prevalenta)
* usoare, rapide, ieftine
* date usor de cules
* generatoare de ipoteze
LIMITE
* nu stabilesc secventa temporala a evenimentelor ("oul sau gaina?")
* riscul introducerii unor erori sistematice ( bias-uri)
* riscul interpretarilor abuzive
STUDII ANALITICE OBSERVATIONALE ETIOLOGICE : CAZ- MARTOR
AVANTAJE
* usor de efectuat
* durata scurta de timp (util in gasirea unor solutii urgente)
* repetabile
* economice
* analiza mai multor factori de risc
LIMITE
* alegerea grupului caz/control = erori greu masurabile
* riscul pierderii din urmarire a unor cazuri ( ex. prin diagnostic incert)
* dificil de precizat relatia cauza – efect si secventa temporala factor de risc - boala
STUDII ANALITICE OBSERVATIONALE ETIOLOGICE : COHORTA
Avantaje
* stabilesc secventa evenimentelor;
* nu sunt supuse erorilor sistematice care apar in studiile caz-martor :
* permit cuantificarea riscului (calculul riscului relativ = cel mai fidel )
* sunt convenabile studierii bolilor mai frecvente
Limite
* impun, in faza initiala, includerea unui numar mare de subiecti ;
* sunt lungi si costisitoare;
* introduc erori legate de pierderea din urmarire a subiectilor expusi.
STUDII ANALITICE DE INTERVENTIE : TRIALURI CLINICE
( de referinta pentru cercetarea evaluativa : trialul clinic randomizat dublu orb)
AVANTAJE
* aprecierea eficacitatii clinice a unor:
- proceduri diagnostice ( teste de depistare si de precizare a diagnosticului);
- interventii preventive/curative (tratamente medicamentoase / chirugicale ;
tehnici de reeducare; tehnici de ingrijire)
- interventii de tip educational (schimbarea comportamentului/modului de viata)
* economii importante in utilizarea unei interventii practice, dovedite a fi cea mai buna
LIMITE
* reduc numarul celor care pot beneficia de interventia cea mai buna = probleme etice
* nu exista efectiv un nivel ideal de proba care sa afirme superioritatea unei interventii
* costisitoare
* dificil de realizat
* pot perturba relatia medic – pacient ( administram interventia la unii si la altii nu – de ce?)
METAANALIZA (“ studiul studiilor”)
AVANTAJE
* permite estimarea importantei unui efect
* sporeste puterea statistica a unor rezultate
* mareste capacitatea de generalizare a unor rezultate
* obliga la rigoare in metode, lectura si culegerea datelor
* diminua contributia subiectivitatii
LIMITE
* ignora calitatea studiilor prin generalizare
* necesita etape laborioase
* bias de publicatie ( studii a caror rezultate sunt negative)
* validitatea afectata de complexitatea si precizia informatiei oferite de diverse studii
* validarea prealabila a tehnicilor statistice utilizate
STUDII DE ANALIZA DECIZIEI
“Medicina este stiinta incertitudinii si arta probabilitatii” Sir. William Osler
“ Cel mai bun antrenament medical consta in invatarea de a lucra cu nesiguranta si cu limitele
cunostintelor medicale.” J.D.McCue
AVANTAJE
* structura simpla
* combinarea mai multor surse de date
* autorizeaza luarea in calcul a utilitatii ( inclusiv cu referiri la calitatea vietii)
* permite examinarea impactului datelor subiective
* separa o problema majora si complexa in probleme mai mici si mai usor de rezolvat
* furnizeaza o reprezentare a rationamentului clinic
•LIMITE
* incureajeaza simplificarile ce reduc dimensiunile problemelor
* necesita analiza a numeroase date
* putin obisnuita
* cronofaga
* furnizeaza o reprezentare numai a rationamentului clinic
3. FACTORII STUDIATI
sunt definiti in functie de ipoteza enuntata ;
se refera la :
- expunere la factori : de risc, cauzali, predispozanti, favorizanti, precipitanti, complementari
ATENTIE – demonstrarea expunerii la un factor studiat ≠ demosntrarea cauzalitatii
- interventie : tratament medicamentoas / chirurgical ; tehnici de reeducare;
ingrijire; schimbarea comportamentului/modului de viata etc.
- test : diagnostic, chestionar de evaluare ( inclusiv calitatea vietii) etc.
se pune accent pe acuratetea metodologica de : definire, masurare, validare
( sensibilitate, specificitate, valori predictive, valoare globala )
4. CRITERII DE EVALUARE
criterii de evaluare / rationament/ factorul rezultant :
- deces DEATH
- boala DESEASE
cei 5 “D” - invaliditate DISABILITY
- disconfort DISCONFORT
- insatisfactie DISSATISFACTION
in prezent criteriul cel mai frecvent utilizat : CALITATEA VIETII
rigoarea metodologica impune : definirea, masurarea, validarea criteriilor de evaluare
( vezi scale de evaluare a calitatii vietii , chestionare ,curbe de supravietuire etc.)
5. POPULATIA
generalizarea rezultatelor studiului = rigoare metodologica in stabilirea populatiei de studiat : numar, categorie, criterii de includere/excludere, rata raspunsurilor
lot ≠ esantion ( defineste reprezentativitatea rezultatelor )
marimea esantionului : amplitudinea efectului asteptat; capacitatea testului de a demonstra diferenta; pragul de semnificatie stabilit; resurse disponibile
populatia sursa ≠ potential selectionata in studiu ≠ accesibila ≠ in mod real studiata
Populatia careia se adreseaza studiu Populatia selectionata in mod real Populatia accesibila studiului Populatia potential a fi selectionata in studiu
6. FACTORI DE CONFUZIE SI ERORI
FACTORI DE CONFUZIE
Asocierea în plan statistic nu corespunde cu realitatea biologică – depinde de un alt factor real
MODIFICATORI AI EFECTELOR
Elemente care modifică relaţia existentă între un factor cauzal şi boala rezultată
Factor de confuzie modificatorii efectului
ERORI DATORITA INTAMPLARII
Diferenţa observată in mod intamplator nu este totdeauna reală statistic
Selecţia întâmplătoare a persoanelor în eşantioane diferite = răspuns diferit la intervenţie
( TCR – randomizarea este o selectie aleatorie recomandata )
ERORI SISTEMATICE : contribuie la estimari ale parametrilor la valori in mod sistematic mai
ridicate sau mai cobarate decat cele reale
Definirea populatiei tinta si populatiei sursa;
Fluctuatii de esantionaj
Bias : de selectie ; de clasificare ; de confuzie;
Neraportarea rezultatelor studiilor « negative »
7. REZULTATE
Elemente definite inca din etapa de creare a protocolului :
- tipul de analiza statistica;
- testele statistice ;
- pragul de semnificatie (intervalului de incredere)
Concordanta cu : obiectivele, ipoteza, tipul de studiu, factorii studiati, criteriile de
evaluare, populatia, erori posibile ;
Alegerea programelor de statistica ( soft-uri) consacrate, recunoscute, necostisitoare,
cu capacitati performante adaptate necesitatii, etice
ECHIPA : CLINICIAN + METODOLOG + STATISTICIAN + INFORMATICIAN
= analiza , prezentarea si interpretarea integrativa a rezultatelor
Corelatiile statistice NU corespund in mod obligator unui realitati clinice/biologice
8. CONCLUZIILE AUTORILOR
VALIDITATE
APLICABILITATE
CONCORDANTA CU PRINCIPIILE
MBD
(medicinei bazate pe probe stiintifice)
Notiunea de nivel al probelor stiintifice…
Nivelul probelor stiintifice: caracterizeaza puterea studiului de a
raspunde la problema pusa la inceputul cercetarii
Clasificare nivelului probelor :
nivel puternic : protocolul este adaptat pentru a raspunde cel mai bine la problema cercetata
studiul este realizat fara erori sistematice (bias) importante
analiza statistica este adaptata obiectivelor ( puterea studiului crescuta)
nivel intermediar : protocol adaptat dar:
puterea studiului limitata si/sau
deficiente minore in metodologia de studiu
nivel redus protocol adaptat dar :
puterea studiului redusa (statistica minima, de baza)
bias-uri greu de controlat
…si gradarea recomandarilor
Gradarea recomandarilor – decizia diagnostica sau terapeutica
precizata in functie de puterea probelor stiintifice
furnizate de datele din literatura medicala si avizul
profesionistilor
Clasificarea recomandarilor :
grad A : bazate pe cunostinte stiintifice obtinute prin studii cu
nivel puternic al probelor stiintifice
grad B : bazate pe prezumtii stiintifice oferite de studii cu nivel
intermediar al probelor stiintifice
grad C : bazate pe studii cu nivel scazut al probelor stiintifice
Recomandări
existente
Metodologie
corectă Studii
Actualizare
Adaptarea la contextul clinic şi profesional
Recomandări bazate
pe probe ştiinţifice
Recomandări bazate pe acordul
profesioniştilor
Studii complementare
+ -
Acordul
profesioniştilor
+
+
+
+
- -
-
-
Metodologie
corectă
Cele 5 argumente pentru aprecierea puterii probelor stiintifice in MBD dupa calitatea protocolului de studiu
( adaptat dupa scorul utilizat de American College of Chest Physicians)
Tipul dovezii/puterea Argumente
I
II
III
IV
V
Probe puternice obtinute prin cel putin o revizuire sistematica a trialurilor controlate randomizate, multiple si corect alcatuite Probe puternice provenite de la cel putin un trial controlat si bine alcatuit, avand o marime corespunzatoare Probe oferite de trialurile bine alcatuite, fara randomizare, pe un singur grup evaluat pre si post test, sau prin studiile de cohorta sau caz-martor Probe stiintifice obtinute prin studii ne-experimentale bine alcatuite si efectuate in unul sau mai multe centre de cercetare Opinii ale unor autoritati in domeniu, bazate pe observatii clinice, studii descriptive, rapoarte ale unor comisii de experti (conferinte de consens)
Aprecierea nivelului de eficacitate a unei interventii medicale dupa tipul studiului (adaptat dupa Canadian Task Force on the Public Health)
I. Probe stiintifice obtinute prin cel putin un trial clinic
comparativ, randomizat II 1. Probe stiintifice obtinute prin intermediul unui trial clinic
randomizat non-comparativ II 2. Probe stiintifice obtinute prin studii de cohorta sau studii caz- martor de preferinta multicentric II 3. Probe stiintifice obtinute prin compararea unor cohorte istorice III Avizul expertilor Studii descriptive
Nivelul probelor stiintifice din literatura si forta recomandarilor in practica clinica( adaptat dupa scorul Sackett)
Nivelul probelor stiintifice din literatura Forta recomandarilor Nivel 1
- Trialuri clinice comparative randomizate puternice
- Metaanaliza studiilor clinice randomizate
Grad A
Nivel 2
- Trialuri clinice randomizate
Grad B Nivel 3
- Trialuri clinice fara randomizare
- Studii de cohorta
Nivel 4
- Studii comparative cu serii istorice
Nivel 5
-Serii de caz
Grad C
Gradul recomandarilor (dupa ANAES)
Nivelul probelor stiintifice furnizate de literatura Gradul recomandarilor
Nivel 1
- Studii randomizate comparative puternice
- Meta – analiza studiilor randomizate comparative
- Studii de analiza deciziei
A Probe stiintifice certe
Nivel 2
- Studii randomizate comparative putin puternice
- Studii comparative non-randomizate bine efectuate
- Studii de cohorta
B
Prezumtii stiintifice
Nivel 3
- Studii caz-martor
Nivel 4
- Studii comparative cu erori sistematice importante
- Studii retrospective
- Studii descriptive (transversale, longitudinale)
C Nivel scazut al dovezilor