BRCA+ advanced/metastatic breast cancer patient population

237.436

25.478

1.554 0

50.000

100.000

150.000

200.000

250.000

IT

Pre

va

len

ce

Breast cancer

Stage IIIB/IV breast cancer

BRCA+ 1st line mBC patients (TNBC or ER/PR(+) /HER2(-))

All-stage breast cancer and stage IIIB/IV breast cancer 5-year restaged prevalence,2013;

assumes 6.1% of all 1st line mBC patients are BRCA mutation positive1

Estimated early-stage TNBC patient population

237.436

46.537 16.753

9.214

0

50.000

100.000

150.000

200.000

250.000

IT

Pre

va

len

ce

Breast cancer TNBC Early stage TNBC Neoadjuvant treatable TNBC

All-stage breast cancer 5-year restaged prevalence, 2013; assumes 19.6% of all BC patients are triple-negative,

of which 36% have early-stage disease, of which 55% are eligible to receive neoadjuvant treatment

Disease burden of ER+ HER2- metastatic breast cancer

• According to SEER data, only 25% of mBC patients are alive after 5 years

• Overall survival of ER+/HER2- mBC has been observed to be less than ER+/HER2+ mBC

• Symptoms of mBC vary depending on sites of metastases and may result in complications that affect quality of life

• mBC patients are more likely to be on short term disability, cost employers substantially more and be absent from work

• mBC patients associated longer PFS with better QoL, physical functioning and emotional well being

Median OS for ER+ mBC n=815, observational study in 8 hospitals in

Netherlands

Subtype % of

aBC*

Median OS

(months)

ER+/HER2+ 11% 34.4

ER+/HER2- 66% 24.8

0

10

20

30

40

50

60

Activity impairment

Work missed Impairment while working

Overall work impairment

Mild Moderate-to-severe

Difference in activity impairment and work productivity % of patients with an average MDSAI symptom score of mild versus

moderate-to-severe,

Sources: Lobbezoo et al 2013; Cleeland CS et al. The Breast (2014); SEER 18 2004-2010, All Races, Females by SEER Summary Stage 2000; Irvin et al.

The Oncologist 2011;16:1203-1214; Wan et al, 2013; Fu et al. 2011

OECD, Heath Data 2004

Tasso di crescita annuale del PIL reale

(2012-2019)

Disavanzo pubblico su PIL

(2012-2019)

Fonte: elaborazione su dati IMF, World Economic Outlook, Update April 2014

Le risorse destinate alla sanità e alla farmaceutica rimangono limitate

PB Bach. The Rising Price of New Oncology Drugs.

N Engl J Med. 2009;360:626-633.

Costi Diretti: -Capitali -Materiali -Lavoro -Servizi

INPUT

Fattori

Produttivi

Processo

Produttivo

OUTPUT

Risultati

Impresa Prodotti Servizi

Costi Intangibili

Programma Terapeutico

Salute: -Quantità

-Qualità

Costi Indiretti

Profitto

Efficienza

Acquisition costs (€/course) of innovative agents in BRCA+ mBC

Product ITALY

€/course

Afinitor (everolimus) 28,454

Avastin (bevacizumab) 60,714

Carboplatin (paraplatin)* 650

Halaven (eribulin) 24,436

Herceptin (trastuzumab) 17,825

Herceptin (trastuzumab)

+ Perjeta (pertuzumab) 94,345

Kadcyla (ado-trastuzumab) 70,553

Taxol (paclitaxel)* 4,054

Tykerb (lapatinib)i 15,710

* Generic

There are currently no targeted therapies indicated for BRCA+ mBC

Costi (MSP) dei Trattamenti Oncologici per il tumore della mammella in fase avanzata

Current ER+ HER2- aBC treatments

Drug Price per month Price per course Price per year

anastrozole € 20 € 160 € 160

exemestane Not published - -

letrozole € 40 € 300 € 300

tamoxifen € 10 € 60 € 60

Faslodex (fulvestrant) € 760 € 4,890 € 4,890

Afinitor (everolimus) € 3,300 € 25,690 € 25,690

Halaven (eribulin mesylate) € 2,220 € 9,070 € 9,070

Other aBC treatments

Drug Price per month Price per course Price per year

Avastin (bevacizumab) € 4,200 € 47,780 € 47,780

Herceptin (trastuzumab) € 2,480 € 11,870 € 11,870

Kadcyla (ado-trastuzumab emtansine)

€ 6,690 € 64,210 € 64,210

Perjeta (pertuzumab) € 3,970 € 73,270 € 47,780

Price per course was calculated based on PFS (months): anastrazole: 8.2; exemestane: 9.9; letrozole: 9.4; tamoxifen: 6.8 months; Faslodex: 6.5; Afinitor: 7.8;

Halaven: 4.1; Avastin: 11.4; Herceptin: 4.8; Kadcyla: 9.6; Perjeta: 18.5

Evento avverso Costo

ricovero ord.

Costo

day-

hospi

tal

Costo

terapia

farmacol

Costo

visite

Costo

esami

Costo

totale

Neutropenia non febbrile € 291,37 € 107,25 € 73,92 € 20,12 € 18,18 € 510,84

Neutropenia febbrile € 2.153,82 € 88,05 € 485,11 € 86,73 € 143,10 € 2.956,81

Anemia € 447,87 € 286,68 € 534,01 € 39,30 € 15,11 € 1.322,97

Trombocitopenia € 332,64 € 51,08 € 7,06 € 16,90 € 8,67 € 416,35

Infezione € 1.348,66 € 275,04 € 45,30 € 58,39 € 74,68 € 1.802,07

Tossicità polmonare € 2.012,92 € 209,54 € 23,91 € 115,25 € 115,67 € 2.477,29

Tossicità cardiaca € 1.418,10 € 209,62 € 3,21 € 80,47 € 61,37 € 1.772,77

Tossicità neurologica € 187,20 € 107,09 € 1,73 € 24,57 € 10,40 € 330,99

Diarrea € 1.509,69 € 315,13 € 55,27 € 61,90 € 52,51 € 1.994,50

Nausea € 87,56 € 224,62 € 20,51 € 28,35 € 13,53 € 374,57

Vomito € 250,61 € 267,13 € 35,51 € 37,68 € 29,02 € 619,96

Stomatite € 749,81 € 327,44 € 36,36 € 40,82 € 16,06 € 1.170,49

Tossicità cutanea € 252,62 € 32,37 € 3,42 € 11,80 € 10,21 € 310,42

Astenia € 34,22 € 185,08 € 10,07 € 75,95 € 1,29 € 306,61

Q A

L

Y

Quantita’ di Vita (anni)

Qualita

’ di Vita

Corr

ela

ta a

lla S

alu

te

(Pesi)

Morte 0

Salute 1

Senza Terapia

Con Terapia

YOLS (Years Of Life Saved)

Costo

Reazioni

avverse

Costo

Assistenza

Medica

Risparmio

su Costi

Malattia

Costo

Acquisto

Farmaci + + -

Indice Costo/Efficacia

QALY (Quality Adjusted Life Years)

or

0

0,2

0,4

0,6

0,8

1

1,2

0 5 10 15 20

EF

FIC

AC

IA

COSTO

S

QUESTE

DOMINANO

SU S

S

DOMINA

SU QUESTE

S2

S1

0

0,1

0,2

0,3

0,4

0,5

0,6

0,7

0,8

0,9

1

0 5 10 15

EF

FIC

AC

IA

COSTO

S S2

S1

Cmarg

Emarg

C/Emarg

Confronto risultati di costo-efficacia

di altre terapie innovative

imatinib

(leucemia mieloide cronica) € 32.000 - 64.000/QALY

irinotecan

(carcinoma colon retto metastatico) € 42.000/YOL

oxaliplatino

(carcinoma colon retto metastatico) € 18.900 - 57.900/YOL

docetaxel

(tumore alla mammella metastatico) € 27.900/YOL

enfuvirtide

(HIV) € 23.530/YOL

peginterferone alfa 2a+RBV

(HCV) € 6.811/YOL

Fonte: UK NICE QALY: Quality Adjusted Life Year YOL: Year of Life

Progetto MOMA: Model of Oncology Market Access, 2015

Progetto MOMA: Model of Oncology Market Access, 2015

Registro AIFA: strumento sviluppato la governance dell’accesso

Potential Managed Entry Agreements

Agreement Description

Discounting/ Contracting Net-price discounts to purchasers with no price impact

Rebate Agreements Instead of a discount, money is rebated back by manufacturer

Price Reductions Scheduled list price cuts at agreed intervals

Bundling Providing portfolio discounts

Exclusivity Discounts for exclusive formulary access

Agreement Description

Revenue cap Limit on manufacturer revenue

P:V agreement Price reduced as volume increases based on agreement

Cost-sharing agreement The costs of treatment are shared between the payer and manufacturer

Agreement Description

Outcomes agreement Price level or rebate is linked to patient performance on a specific measure/outcome

Financial agreement A form of warranty on utilization costs related to actual clinical usage and/or health resource utilization

NON-CONDITIONAL AGREEMENTS

FINANCIAL-BASED AGREEMENTS

RISK-SHARING

Progetto MOMA: Model of Oncology Market Access, 2015

Schemi di Prezzo e Rimborso: definizioni

• Cost-sharing (Cs) – sconto fisso sul primo ciclo di

trattamento per tutti i pazienti

• Risk-sharing (Rs) – 50% di sconto sul costo del trattamento per pazienti con interruzione anticipata del trattamento (progressione o tossicità) alla prima valutazione

• Payment by results (PbR) – 100% di sconto sul costo del trattamento per pazienti con interruzione anticipata del trattamento (progressione o tossicità) alla prima valutazione

Gli accordi di Risk-sharing garantiscono i pagatori che potranno recuperare il denaro se un farmaco

non avrà lo stesso risultato dimostrato nei trial clinici

Modelli di rimborso sostenibile per terapie mirate: Accordi di Payment by Result

Schemi di Risk-Sharing in Italia: standard per le terapie innovative?

Potential driver mutations

(NSCLC)

Overlapping Biomarkers

(NSCLC)

Met Low

(45%)

PIK3 Mutation

PTEN Loss (12%)

PDL1

(28%)

Napi3B

(73%)

KRAS

Mutation

(25%)

Met High

(55%)

Target Therapy e Terapia Personalizzata

La comprensione della biologia dei tumori ha incrementato l’efficacia della ricerca in un periodo di economia fragile

-> necessità ripensare il modello di accesso

Alcune condizioni che rischiano di limitare l’accesso ai farmaci innovativi

• Rimborso: sfide presenti e future • Farmaci a indicazione multipla -> quale valore a quale prezzo

• Combinazioni biologici -> come gestire il costo terapia

• Immunoterapie -> quale modello di accesso

• Evidenza limitata al lancio -> adaptive license / reibursement

• La pressione sui budget dei farmaci in EU e in Italia continua :

• Un PIL stabile non permette di aumentare le risorse

• Farmaci per Epatite C -> potenzialmente „breaking the bank“

Innovazione: modelli di rimborso sostenibile per combinazione biologici

In Italia, per la prima volta, una combinazione di biologici è stata negoziata

con un prezzo basato sul costo terapia, con impatti significativi

a livello di sostenibilità del sistema

Accordi differenziati multi-indicazione: prezzi netti differenziati per differenti valori

e unmet need

Italia, paese di riferimento per il Value Based Pricing

Grazie per l’attenzione