2016年10月5日

科学技術・学術審議会 生命倫理・安全部会

第94回特定胚等研究専門委員会

「動物性集合胚」研究の社会的必要性

ー新しい治療法の実現を期待する患者・家族の立場からー

認定NPO法人日本IDDMネットワーク （1型糖尿病患者・家族の支援団体）

理事長 井上 龍夫

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報告内容 ■ 1型糖尿病について ■ 日本IDDMネットワークの活動紹介 ■ 患者団体としての研究支援活動 ・ 活動のゴールは1型糖尿病の「根絶」 ・ 「膵島移植」から「再生医療」へ ■ 再生医療の実現に向けて、「動物性集合胚研究」の 研究加速化のために規制緩和を

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1型糖尿病とは 生命維持の必須ホルモン「インスリン」が絶対的に不足している疾患 ・ 生きるためには生涯インスリン補充が欠かせない ・ 生活習慣（食生活や運動不足）が原因ではない ・ 遺伝性や感染性はない

●1型糖尿病の概要

・ すい臓からインスリンが短期間に分泌されなくなる 原因不明：機序としては大部分が自己免疫の誤作動とされる ・ 糖尿病全体の数％、2型に比べ小児期発症が多い ・ 日本での年間発症率：人口10万人あたり約1～2人の割合 ・ 有病者数は正確にはわからないがおよそ10万人と推定 ※2型糖尿病（主に生活習慣が原因） 糖尿病全体の95％以上、中高年の発症が多く、患者数は可能性を 否定できない人含めて約2000万人と推定される（2013年 厚生労働省） 3

日本

中国 韓国

国別1型糖尿病年間発症率 （１４歳以下、人口10万人当たり）

アジア圏は他の地域に比べて少ない

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1型糖尿病と2型糖尿病の発症年令分布

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1型糖尿病の治療 ●「インスリンの補充」が必須（数日の無補充で死亡に至る） 1日3回～4回の注射または小型ポンプ（機械）による持続的なインスリンの補充 標準的インスリン補充タイミング（1日4回） ①朝食前 ②昼食前 ③夕食前 ④寝る前

●インスリン補充の前に血糖値測定 指などから少し血を採って機械で測定

●毎回、血糖値と食事中の炭水化物量に着目して インスリン量の決定（低血糖に注意）

※生活習慣病でないので基本的には食事制限、運動

療法などは不要

※高血糖が長期に続くと合併症のおそれ（失明、人工透析など） ●インスリン補充は対症療法 ⇒「治す」治療法ではない 現在「すい臓移植」以外に根治の治療法は無い

⇒ 生涯、インスリン補充を続けて生きていく

インスリン自己注射の様子

インスリンポンプによる補充 6

1型糖尿病の患者・家族会の全国連携組織としてスタート

●阪神・淡路大震災時の患者・家族同士の助け合いがきっかけ

1995年9月 設立

2000年8月 NPO法人（事務局を佐賀市へ移転）

2012年8月 認定NPO法人

●運営は患者、家族＋医療者、防災NPO等多様な人材で

●会員は全国の患者・家族会（27団体）等 約2600名

個人会員 全国各地の患者等413名

賛助会員 企業５社、個人1名

全国組織「日本IDDMネットワーク」の活動 （全国の１型糖尿病患者やその家族を支援する認定NPO）

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＜ミッション＞

インスリン補充が必須な患者とその家族一人ひとりが

“希望”を持って生きられる社会を実現する。

その最終ゴールは、

１型糖尿病を「治らない」病気から「治る」病気にする。

日本IDDMネットワークの ミッションと活動内容

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活動概要

■ 救う ・患者・家族への情報提供、相談対応 ・発症直後の患者・家族へ“希望のバッグ”配布 ・療養、生活に必要な本等を発行

■ つなぐ ・患者・家族と 企業、医療者、行政、メディア等との連携

■ 解決する ・1型糖尿病を「治る病気」にするための研究支援

希望のバッグ

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Part 3:災害対応編 Part 2: 生活編

情報提供誌「1型糖尿病 お役立ちマニュアル」シリーズ

Part 4: 先進医療編

日本IDDMネットワーク 編集・出版

Part 1: 初級編

Part 5 体験談編 Part 3別冊:東日本大震災体験集

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究極の「救う」 プロジェクト

国内で毎年発症する患者（約１０００人）へ 発症初期に必要な情報・ツール類を詰め込んだ

「希望のバッグ」 を贈る（無料）

丸紅基金様の 社会福祉助成事業により開始

【協力企業：パートナー】 ・プラチナパートナー2社 ・ブロンズパートナー5社 ・コーポレートパートナー4社

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医療従事者

研究者

文部科学省 厚生労働省

医療企業

患者・家族 （NPO）

メディア

「繋ぐ」

日常診療

行政（国・地方）

・研究推進・管理 ・教育、学校生活 いじめ、差別ない環境

・医療（推進管理・安全・医療費） ・福祉制度 ・就労支援

・医学医療の 研究開発 ・医薬品

・医療機器 開発・供給

一般企業

学校・職場

日常生活

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解決する

いつかはこの病気を「治る」病気に・・・ 患者団体として研究支援（助成）

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「１型糖尿病の根絶」に向けた

新しい治療研究・基礎研究への

患者・家族主体で支援活動

根絶＝根治＋治療＋予防

「解決」→将来の「根絶」に向けて

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患者・家族として医学・医療の進歩を ただ待つだけでいいのだろうか・・・

私たちがお手本にした

アメリカの1型糖尿病研究基金（JDRF)

1970年に1型糖尿病の親が設立 現在は1年間に1０0億円以上研究費助成

膵島移植など治療研究開発の大きな原動力！

日本でも同様の研究助成の基金を立ち上げ

【動機】

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移植ヒト膵島

本邦初のヒト膵島移植光景

２００４年４月７日 京都大学病院

「膵島移植」により根治が見えてきた！

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臓器移植ではない「細胞・組織移植」としての膵島移植

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患者の「膵島移植」についての不安・課題 ■医学的側面

・移植された膵島働き(予後）

・移植手術を受けられる患者への制約条件

・免疫抑制剤の副作用

・ドナーの供給数不足

・生体膵島移植のドナーのリスクなど

■医療費（経済的）側面

・移植手術費用

・月々の免疫抑制剤の医療費

・保険適用の見通し

当初、インスリン離脱への期待感が大きく、その後の挫折感・・・ ⇒患者のメンタルな サポートの必要性認識

メンタル面

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2005年8月に基金設立 【基金の目的】 1型糖尿病の根治・根絶に向けた 研究開発の促進・支援

■助成実績

・2008年度 200万円（2件）

・2010年度 300万円（3件）

・2012年度 200万円（2件）

・2013年度 300万円（3件）

・2014年度 500万円（3件）

・2015年度 1500万円（7件）

バイオ人工膵島 5000万円（2件）

・2016年度 1500万円（5件）

合計 9,500万円（27件） の助成額 （2016年10月現在）

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●膵島移植 2件

●バイオ人工膵島 4件

●遺伝子治療 2件

●再生医療 12件 （うち9件はiPS細胞関連）

●治療の高度化 4件

●予防・ワクチン 3件

これまでは圧倒的に再生医療関連が多く、特にiPS細胞による再生医療への期待が高い。

これまで支援した27件の研究分野

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バイオ人工膵島(異種（ブタ）の膵島の利用）

ブドウ糖代謝

生体

免疫隔離・半透膜

インスリン産生 ブドウ糖センサ

⇩ インスリン分泌

膵島細胞 ブドウ糖 酸素 栄養素

インスリン

免疫細胞 抗体・補体

バイオ人工膵島

・半透膜で膵島細胞を免疫反応から防御 →免疫抑制剤が不要 ・ヒト膵島にかわる各種の膵島細胞が利用可能 →ドナー不足が解消

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国の研究助成の届かない有望分野に患者団体として支援

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・iPS細胞、ES細胞による

膵島再生・自家移植

1型糖尿病「根治へのロードマップ」

・膵島移植の改善（膵島分離、移植細胞の寿命）

・異種移植、免疫寛容⇒バイオ人工膵島

・移植膵島の規格化と量産化 （膵島細胞の株）

・様々な幹細胞の利用

再生医療、免疫制御、膵島移植技術の高度化

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患者・家族のiPS細胞等による「再生医療」への期待

■患者・家族の期待

・「インスリン補充」とそれに伴うリスクからの解放

・発症前の健康な体を、自らの細胞により取り戻したい

・安全性が高く、低コストで誰でも受けられる医療として

■期待する医療技術

・iPS細胞による膵島再生・自家移植の実現

・並行して免疫作用の制御技術の確立（自己免疫抑制）

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異種動物のお腹を借りた移植用臓器の作成に期待

これまでにマウスの体内にラットiPS細胞由来の膵臓ができた

・ブタ体内でのヒトiPS細胞由来の膵臓作成の可能性 ・私たちの研究助成でもこの関連研究2件を支援実施

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■ 危惧 ・2012年から「動物性集合胚の動物胎内への移植」につい て見直し検討が開始されたものの、現在に至るまで規制 緩和についての具体的な指針が示されていない ・東大の中内教授らの独創的な日本発のアイディア（胚盤 胞補完法）について海外の多くの模倣者、競争者が出現

■期待・要望 ・移植用臓器の作成法として有望なこの研究分野の加速化 ・そのために日本で「動物性集合胚の動物胎内への移植」 の実施に向け、現規制の緩和を実現 ・インスリン補充からの解放、そして根治を願う1型糖尿病 患者・家族の期待に応えて、一刻も早い対応を期待する

日本における動物性集合胚研究についての 危惧と期待・要望

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