le malattie rare esperienze a confronto · glomerulonefrite membranosa acido micofenolico alveolite...

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LE MALATTIE RARE ESPERIENZE A CONFRONTO

Genova - 15 dicembre 2016

IL REGISTRO DEL PIEMONTE

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Normativa Nazionale

L’assistito riconosciuto esente ha diritto alle prestazioni di assistenza

sanitaria

riconosciute nei LEA

efficaci e appropriate per il trattamento e il monitoraggio della malattia rara

e per la prevenzione di ulteriori aggravamenti

Decreto Ministeriale 279/2001 Art. 6 – Modalità di erogazioni delle prestazioni

Le Regioni predispondono modalità specifiche per la distribuzione dei

farmaci, anche mediante la fornitura diretta da parte dei Servizi

Farmaceutici pubblici.

REGISTRO NAZIONALE

Farmaci per le malattie rare nella regione Piemonte

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Normativa Regione Piemonte

Rete regionale delle Malattie Rare

Centro Regionale di Coordinamento della Rete Regionale :

Centro Multidisciplinare di Ricerche di Immunopatologia e Documentazione su

Malattie Rare (CMID) - ASL TO2

D.G.R. 2 marzo 2004, n. 22-11870

D.G.R. 12 aprile 2005, n. 38-15326

Tavolo Tecnico Specialistico a supporto del Centro di Coordinamento

Appropriatezza del percorso clinico-diagnostico e terapeutico

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Farmaci erogati per i pazienti affetti da malattie rare

Farmaci A- H (ex Osp2) - C

Farmaci esteri

Farmaci ai sensi della Legge 648/96

Farmaci off- label

Galenici

Circolare Regionale 11 ottobre 2005 e s.m.i.

NO parafarmaci !

Distribuzione diretta – Servizi Farmaceutici delle ASR

Piano Terapeutico Regionale

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Accesso al Registro Regionale delle Malattie Rare

Consentito a Medici Specialisti e Farmacisti Ospedalieri

http://www.sistemapiemonte.it/cms/pa/sanita/servizi/251-registro-

pazienti-affetti-da-malattie-rare

download

Modulo per la richiesta di

attivazione/revoca dell’accesso al sistema

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Distribuzione diretta

Applicativo MARARE

Piano Terapeutico Regionale

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…e i PT di altre Regioni o di altri Stati???? Circolare Regionale Prot. 1253/UC/SAN del 13/06/07

Vengono sottoposti all’esame del Centro di Coordinam.

che verifica entro 5 gg lavorativi

se il Centro Prescrittore fa

parte dei Presidi accreditati per

la diagnosi e la cura delle MR

l’appropriatezza della prescrizione

per PT esteri

inserisce il PT nel Registro Regionale

delle Malattie Rare (MaRare)

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Farmaci esteri

Importazione in Italia di farmaci autorizzati all’estero

Trattamento non superiore a 90 gg

In mancanza di valida alternativa terapeutica

Assunzione di responsabilità da parte del Medico

Consenso informato del paziente

D.M. 11 febbraio 1997 e s.m.i.

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Modulo per l’importazione di farmaci esteri

Mod. A2 (pazienti già individuati)

Il presente modello dev’essere redatto su

carta intestata dell’ente richiedente e

compilato tassativamente in ogni sua parte

Al Servizio Farmaceutico dell’Azienda ospedaliera di ________________________________________

Al Ministero della Sanità - Ufficio di Sanità Aeroportuale di

Alla Dogana Italiana Data, ________________________

Oggetto: Richiesta di importazione di un Farmaco non registrato in Italia da utilizzarsi in ambito ospedaliero

come da decreto 11 febbraio 1997 Il sottoscritto medico Dr. __________________________________________________________________ operante presso il Reparto / Divisione di ______________________________________________________

chiede di poter importare tramite la ditta……………………………………………………….., il seguente farmaco:

Principio attivo: ____________________________________________________________________

Nome commerciale: ____________________________________________________________________

Forma farmaceutica: ____________________________________________________________________

Dosaggio specialità: _____________________ Confezione da (n° di unità per confezione): __________

Numero di confezioni richieste: _____________________________________________________________

Posologia prescritta: ____________________________________________________________________

Prodotto dalla ditta: ____________________________________________________________________

Titolare dell’autorizzazione all’immissione in commercio: _______________________________________

Il farmaco è regolarmente registrato nel Paese estero di provenienza: SI NO

Tale farmaco è indispensabile ed insostituibile a scopo diagnostico/terapeutico per il trattamento del/dei

pazienti: ________________________________________________________________________________ ______________________________________________________ (nominativo o iniziali e data di nascita) affetto/i da: _____________________________________________________________________________

_______________________________________________________________________________________

esigenze particolari che giustificano il ricorso al farmaco: ______________________________________

_______________________________________________________________________________________

DICHIARA ALTRESÌ CHE IL FARMACO:

non è sostituibile con altri farmaci registrati in Italia;

viene importato nella quantità adeguatamente corrispondente alle esigenze terapeutiche del/i paziente/i;

non contiene sostanze stupefacenti o psicotrope, non è sangue umano e/o suoi derivati;

verrà impiegato sotto la sua diretta responsabilità;

le generalità e i documenti relativi al consenso informato del/i paziente/i (in caso di minori o incapaci, di

chi esercita la patria potestà) sono in possesso dello scrivente medico curante.

_________________________________ _________________________________

Il Medico Curante Il Dirigente del Servizio Farmaceutico firma per esteso e timbro leggibile firma per esteso e timbro leggibile

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Richieste ospedaliere di farmaci esteri ….alcuni esempi

Carisoprodol 350 mg 100 cpr - fibromialgia

Dapsone 50 mg 100 cpr –vasculite

Evoxac 30 mg 100 cpr - cevimelina – sindrome di Sjogren

Mepacrine 100 mg 50 cpr – quinacrina - lupus

Spanidin 100 mg fiala - gusperimus - granulomatosi di Wegener

Trientine 300 mg cps – sindrome di Wilson neuropatica

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Farmaci ai sensi della Legge 648/96*

Compiti del MEDICO

Attenersi alle indicazioni del provvedimento di inserimento specifico

Rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico

Acquisizione del consenso informato del paziente

*Elenco disponibile sul sito: http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/legge-64896

Compiti del FARMACISTA OSPEDALIERO

Verifica appropriatezza alle indicazioni del provvedimento

ministeriale

Rilevamento e trasmissione dei dati di spesa alla Regione

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Farmaci ai sensi della L. 648/96

Idebenone – miocardiopatia nei paz affetti da Atassia di Friedreich

Idursulfase – mucopolisaccaridosi di tipo II (RCG140)

Interferone alfa-ricombinante – forme refrattarie del Morbo di Behcet

(RC0210)

Trientine– MORBO DI WILSON (RC0150)

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Determina AIFA 16 ottobre 2007

Estensione di indicazione relative ad usi consolidati

sulla base di evidenze scientifiche presenti in letteratura

Integrazione dell’elenco dei farmaci di cui alla L. 648/96

Tumori nell’adulto e nel bambino

Neoplasie e patologie ematologiche

Patologie neurologiche

Trattamento correlato ai trapianti

Farmaci pediatrici

Radiofarmaci

*Disponibile sul sito: http://www.agenziafarmaco.gov.it/it/content/legge-64896

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Determina AIFA 16 ottobre 2007

Compiti del MEDICO

Attenersi alle indicazioni previste

Acquisizione del consenso informato del paziente

Rilevamento e trasmissione dei dati di monitoraggio clinico

Verifica appropriatezza

Rilevamento e trasmissione dei dati di spesa alla Regione

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Ciclosporina - Allegato 3

malattie autoimmuni gravi

Azatioprina e Ciclofosfamide - Allegato 4

malattie autoimmuni a carattere neurologico:

miastenia gravis

Idrochinidina cloridrato – Allegato 8

Sindrome di Brugada

Determina AIFA 16 ottobre 2007 e s.m.i. In particolare sono stati inseriti…….

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Farmaci off-label

“In nessun caso il medico curante può prescrivere, per il trattamento di una

determinata patologia, un medicinale di cui non è autorizzato il commercio

quando sul proposto impiego non siano disponibili almeno dati favorevoli di

sperimentazione clinica di fase seconda.”

Finanziaria 2008 – Legge 24 dicembre 2007 n. 244 art. 2 comma 348

DL n.36, del 20/03/14, approvato il 14 maggio 2016: “…utilizzo dei

farmaci off-label secondo criteri di economicità e appropriatezza...”

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Farmaci off-label

Verifica appropriatezza e mancanza di valida alternativa regolarmente

autorizzata

Rilevamento e trasmissione dei dati di prescrizione e di spesa alla

Commissione Farmaceutica Aziendale Interna per l’Appropriatezza

(Circolare Regione Piemonte prot. 7380/29 del 21 maggio 2007)

Compiti del MEDICO

Assunzione di responsabilità

Acquisizione del consenso informato

Prescrizione di questi farmaci solo sulla scorta di adeguato supporto

scientifico

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Richieste ospedaliere di farmaci off-label per pz afferenti al Centro Regionale di documentazione e immunologia delle Malattie Rare

Immunoglobuline EV Pemfigo – Granulomatosi di Wegener –

Sindrome APS – Vasculite

Rituximab Crioglobulinemia – Granulomatosi di

Wegener- LES – vasculite-

glomerulonefrite membranosa

Acido micofenolico Alveolite estrinseca

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IG Vena

Determinazione Regionale n. 131 del 18/02/2011

Obbligatorietà dell’indicazione della diagnosi

con codice ICD9-CM

Registrazione in File F

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IG Vena Determinazione Regionale n. 131 del 18/02/2011

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Bosentan

Determinazione Regionale n. 132 del 18/02/2011

Obbligatorietà dell’indicazione della diagnosi

con codice ICD9-CM

Adeguamento dell’applicativo MARARE

Registrazione in File F

IPERTENSIONE ARTERIOSA POLMONARE

ULCERE CUTANEE IN SCLEROSI SISTEMICA PROGRESSIVA

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Prontuario (PTR GAL MR)

63 preparazioni

galeniche

http://www.sistemapiemonte.it/cms/pa/sanita/servizi/251-registro-pazienti-affetti-da-malattie-rare/2726-

documentazione

30 patologie rare

Rete interregionale Piemonte e Valle d’Aosta per la preparazione

e dispensazione di galenici per pazienti affetti da patologia rara

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Codifica dei galenici magistrali

Galenico Magistrale G

Farmaco per Malattia Rara /Orfano R /O

Via di somministrazione O (os) - T(topico) –F(oftalmico)

Forma farmaceutica C(cartina-cachet-cps-cpr)

P(pomata-unguento-crema...)

S (soluzione)- E(emulsione)

Codice esenzione malattie rare RA (malattie infettive e parassitarie)

RF(sistema Nervoso e organi di senso)

Numero progressivo della preparazione

Ubidecarenone 300 mg capsule GROCRF043

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Scheda di allestimento A lleg a to 1 :

U B ID E C A R E N O N E C A P S U L E

C O M P O S IZ IO N E P E R U N IT A ’ (a d e se m p io d a 3 0 0 m g )

U b id eca ren o n e F .U . … … … … … … … … … … … … … … … … … … … .3 0 0 m g

M ag n es io s tea ra to F .U ..… … … … … … … … … … … … … … … … … … 1 ,5 m g

S ilice F .U … … … … … … … … … … … … … … … … … … … … … ..… … 1 m g

T a lco F .U … … … ..… … … … … … … … … … … … … … … … … … ...… 1 .5 m g

M O D A L IT A ’ D I P R E P A R A Z IO N E

D o se p e r 1 0 0 cap su le d i t ip o 0 0 p rep a ra te co n in c a p su la trice m an u a le , so tto cap p a ch im ica :

P esa re 3 0 g r d i U b id eca ren o n e , 0 ,1 g d i s ilice , 0 ,1 5 g d i ta lco e 0 ,1 5 g r d i m ag n es io s tea ra to

D al m o m en to ch e l’u b id e c a ren o n e è fo to sen s ib ile ten e re e sp o s to a lla lu ce il p rin c ip io a ttiv o

p e r il so lo tem p o n ecessa rio p e r e se g u ire la p rep a raz io n e .

M isce la re d ap p rim a g li e cc ip ien ti in m o rta io e p o i ag g iu n g e re , m esco lan d o u n ifo rm em en te ,

l’u b id eca ren o n e co n il m e to d o d e lla d i lu iz io n e p ro g ress iv a .

M isce la re u n ifo rm em en te la p o lv e re

D isp o rre le c ap su le d e l c o lo re p re sc e lto su ll’o p e rc o la trice m an u a le , d iv id e r le e riem p irle

u n ifo rm em en te co n la m isce la d i p o lv e re , a iu tan d o s i co n l’ap p o s ita sp a to la .

C h iu d e re le c ap su le .

E ’ p re fe r ib ile u sa re lo s te sso co lo re in d iv id u a to p e r q u es ta p rep a raz io n e .

C o n fez io n a re in ap p o s iti co n ten ito ri ed e tich e tta re d o p o av e r e s e g u ito g li ap p o s iti co n tro lli

d i q u a lità .

A V V E R T E N Z E

L av o ra re so tto cap p a ch im ica

T en ere l’u b id ec a ren o n e a l r ip a ro d a lla lu c e

In d o ssa re cam ice , cu ffia , g u an ti

S e s i lav o ra so tto cap p a n o n p ro te tta d a v e tro , in d o ssa re an ch e m asch e rin a e o cch ia li.

S T A B IL IT A ’ E C O N S E R V A Z IO N E

S tab ilità : 6 m es i

C o n se rv az io n e a T em p e ra tu ra am b ien te , in lu o g o p ro te tto d a ll’u m id ità e d a lla lu ce .

T en ere fu o ri d a lla p o rta ta d e i b am b in i

IN D IC A Z IO N E (in a c c o rd o co n il c lin ico ):

S in d ro m e d i M e las (C o d ice m a la ttia ra ra : R N 0 7 1 0 )

C o rea d i H u n tin g to n (C o d ice m a la ttia ra ra : R F 0 0 8 0 )

S c le ro s i L a te ra le A m io tro fica (C o d ice m a la ttia ra ra : R F 0 1 0 0 )

T I P O D I R I C E T T A : P i a n o T e r a p e u t i c o

E T I C H E T T A :

C O N T R O L L O D I Q U A L I T A ’ :

c o n t r o l l o d e l c o n f e z io n a m e n to e i n p a r t i c o l a r e d e l l a s u a t e n u t a ,

u n i f o r m i t à d i m a s s a c h e d e v e e s s e r e a c c e r t a t a s u u n c a m p io n e l a c u i d im e n s io n e d ip e n d e

d a l l a c o n s i s t e n z a n u m e r i c a d e l l e d o s i f o r m a . N e s s u n a d o s e f o r m a d e l c a m p io n e d o v r à

d i s c o s t a r s i d a l 1 0 p e r c e n to d e l p e s o m e d io .

q u a n t i t à o n u m e r o d i d o s i f o r m a d a d i s p e n s a r e .

R I F E R I M E N T I D I L E T T E R A T U R A : " C o e n z im a Q e m a la t t i e m i to c o n d r i a l i : d a l l a b io c h im ic a a l l e im p l i c a z io n i te r a p e u t i c h e " T o s c a n o A ,

M u s u m e c i O , N e u r o l S c i 2 0 0 4 ;2 5 :S 3 1 7 - 3 1 9 ;

" M u s c l e c o e n z y m e Q 1 0 c o n c e n t r a t i o n s i n p a t i e n t s w i th p r o b a b l e a n d d e f in i t e d i a g n o s i s o f

r e s p i r a to r y c h a in d i s o r d e r s " M o n te r o R , A r tu c h R , B r io n e s P , N a s c im e n to A e t a l B io f a c to r s ,

2 0 0 5 ; 2 5 ( 1 - 4 ) :1 0 9 - 1 5 ;

" C e r e b e l l a r a t a x i a w i th c o e n z y m e Q 1 0 d e f i c i e n c y : d i a g n o s i s a n d f o l l o w - u p a f t e r c o e n z y m e Q 1 0

s u p p l e m e n ta t i o n " A r tu c h R , B r e a - C a lv o G , B r io n e s P , A r a c i l A e t a l . J N e u r o l S c i 2 0 0 6 ;2 4 6 ( 1 -

2 ) :1 5 3 - 8 .

" C o e n z y m e Q 1 0 : a r e v i e w o f i t s p r o m is e a s a n e u r o p r o t e c t a n t " Y o u n g A J , J o h n s o n S , S t e f f e n s D C ,

D o r a i s w a m y P M . , C N S S p e c t r . 2 0 0 7 J a n ;1 2 ( 1 ) :6 2 - 8 .

" C o e n z y m e Q 1 0 a d m in i s t r a t i o n a n d i t s p o t e n t i a l f o r t r e a tm e n t o f n e u r o d e g e n e r a t i v e d i s e a s e s . " , B e a l

M F . , 1 : B io f a c to r s . 1 9 9 9 ; 9 ( 2 - 4 ) :2 6 1 - 6 .

“ T o le r a n c e o f h i g h - d o s e ( 3 ,0 0 0 m g /d a y ) c o e n z y m e Q 1 0 in A L S ” F e r r a n t e K L ; N e u r o lo g y 2 0 0 5 D e c

1 3 ;6 5 ( 1 1 ) :1 8 3 4 - 6

“ A tw o - s t a g e d e s i g n f o r a p h a s e I I c l i n i c a l t r i a l o f c o e n z y m e Q 1 0 in A L S ” L e v y G , N e u r o lo g y .

2 0 0 6 M a r 1 4 ;6 6 ( 5 ) :6 6 0 - 3

“ T o le r a n c e o f h i g h - d o s e ( 3 ,0 0 0 m g /d a y ) c o e n z y m e Q 1 0 in A L S ” F e r r a n t e K L ; N e u r o lo g y 2 0 0 5 D e c

1 3 ;6 5 ( 1 1 ) :1 8 3 4 - 6

“ N e u r o p r o t e c t i v e a g e n t s f o r c l i n i c a l t r i a l s i n A L S : a s y s t e m a t i c a s s e s s m e n t ” T r a y n o r B J . N e u r o lo g y .

2 0 0 6 J u l 1 1 ;6 7 ( 1 ) :2 0 - 7

U B I D E C A R E N O N E 3 0 0 m g d i ta l i 1 0 0

P e r c a p s u la : U b i d e c a r e n o n e 3 0 0 m g ; m a g n e s io s t e a r a t o , s i l ic e ,

t a l c o .

M e d i c o : _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ P a z i e n t e S i g _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ R ic .

N ° _ _ _ _ _ _ _ _

D a t a p r e p _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ D a ta l i m i t e d i u t i l iz z o _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _ _

| Emanuela Peila

|ASL TO 5

Cessione di galenici tra Farmacie Ospedaliere

Tariffazione e valorizzazione in File F

http://www.sistemapiemonte.it/cms/

pa/sanita/servizi/251-registro-

pazienti-affetti-da-malattie-rare/2726-

documentazione

| Emanuela Peila

|ASL TO 5

Quando un galenico non è codificato……….

RICHIESTA TERAPIA CON GALENICO NON CODIFICATO

(Scheda Gal NC)

Descrizione/composizione del galenico

Medico proponente e struttura

Codice e Descrizione della patologia rara del paziente che dovrebbe ricevere il trattamento

Codice patologia rara:

Descrizione:

Descrizione delle eventuali alternative terapeutiche

Esistono Linee Guida che ne raccomandino l’uso nel caso specifico?

NO SI’

Se SI’:

citazione bibliografica

allegare documento

Breve sintesi (contenuto della raccomandazione, studi o parere di esperti che la supporta)

Esistono studi clinici riguardo l’uso del farmaco nel caso specifico?

Randomized Clinical Trial:

NO SI’ (quanti?, citazioni bibliografiche, utilizzare la tabella allegata per riassumere i risultati):

Studi fase II:

Casi clinici:

Studio

Tipo di studio

(RCT, fase II,

caso clinico)

Numero di

pazienti

Caratteristiche

paziente Intervento

Intervento di

confronto

(solo per RCT)

Lunghezza

Follow-up

End point

clinici

Effetti

collaterali

Risultati Voci

bibliografiche

Data: ……./……/……….

Firma: ……………………………………….

| Emanuela Peila

|ASL TO 5

Monitoraggio prescrizioni per malattie rare –ASL TO 5 Anno 2012

210 Pazienti

1880 Prescrizioni

95 Pazienti 36%

220 Prescrizioni ritenute non

appropriate 12%

prescrizioni ritenute non appropriate

da giustificare

non appropriato

da valutare

40 Pazienti

23 Pazienti

32 Pazienti

Farmacista Ospedaliero

Neurologo

Chirurgo addominale

Ematologo Pneumologo

Gruppo di lavoro

| Emanuela Peila

|ASL TO 5

Monitoraggio prescrizioni per malattie rare –ASL TO 5 Anno 2012

MALATTIE RARE CON PRESCRIZIONI INAPPROPRIATE

NUMERO PRESCRIZIONI

ANTISTAMINICI

ORMONI TIROIDEI

ANTIOSTEOPOROSI

ANTIIPERTENSIVI

VITAMINE

Farmaci

inappropriati

| Emanuela Peila

|ASL TO 5

Riferimenti utili

CMID Telefono 011/2402053 - 2127

E-mail info@malattierarepiemonte.it

Farmacia Telefono 011/6484814

E-mail peila.emanuela@aslto5.piemonte.it

| Emanuela Peila

|ASL TO 5

ADERENZA TERAPEUTICA

pharmacy refill: giorni di terapia dispensata/(giorni tra la prima e l’ultima dispensazione+

60 gg)X100

Grazie!

peila.emanuela@aslto5.piemonte.it

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