crispr-cas9 크리스퍼 유전자 가위

‘유전자 편집 시대의 시작’을 주제로 다룬 네이처 3월호 표지. /사진제공=네이처

20145175 송 영 호

축복인가,재앙인가?

CRISPR-Cas9크리스퍼유전자가위

2016년5월11일정기스터디

제약산업학회 PIN(Pharm, Insight, Network)

1. 유전자 가위란?

1세대 징크핑거 뉴클레이즈(ZFNs · Zinc Finger Nucleases)

2세대 탈렌(TALENs · Transcription Activator-Like Effector Nucleases)

3세대 크리스퍼(CRISPR-Cas9)

유전체에서 원하는 부위의 DNA를 잘라내는 기술

크리스퍼와 유전자 편집의 역사 <출처: 동아사이언스>


2. CRISPR가활용되기까지…

3. CRISPR 응용

4. 문제점

5. Q&A

20145175 송 영 호제약산업학회 PIN

2) 덴마크 요구르트 회사 ‘다니스코’에서 21개 서열의 정체가 밝혀짐

1) 처음 발견 - 1987년 일본 오사카대 소우 이시노 박사팀

- 대장균의 단백질 유전자를 연구하던 중 특이한 서열 발견(회문구조가 반복되는 서열)

- 이 당시에는 회문구조와 그 사이에서 발견된 21개의 염기서열의 의미는 알지 못함.

- “단순히 주기적으로 간격을 띠고 분포하는 짧은 회문구조 반복서열”이라는 의미로“CRISPR, Clustered Regulary Interspaced Short Palindromic Repeats”라고 명명

-애써키운유산균을죽이는박테리오파지에대한연구진행

-박테리오파지에때죽음을당한유산균사이에서살아남은유산균을연구하던도중박테리아에존재하던적응면역시스템발견

-크리스퍼가적응면역에중요한역할을하는것을발견

한마디로 “잘 모름”

이름만 붙임(It’s CRISPR.)

CRISPR가 유산균의 적응면역 반응에관여한다는 사실을 밝혀냄



3. CRISPR 응용

4. 문제점

5. Q&A

2. 크리스퍼(CRISPR)가활용되기 까지…20145175 송 영 호제약산업학회 PIN

제니퍼 다우드나 교수<출처: 버클리대>

3) 2012년 크리스퍼를 활용한 유전자 가위를 만드는데 최초로 성공

- 크리스퍼 적응면역에서 중요한 역할을 하는 ‘Cas9’ 발견

- Cas9에 결합하는 RNA를 바꿔서 원하는 유전자 서열을절단할 수 있는 새로운 유전자 가위를 만듦



3. CRISPR 응용

4. 문제점

5. Q&A

2. 크리스퍼(CRISPR)가활용되기 까지…

세균이박테리오파지로부터자신을지키기위한면역시스템<출처: 동아사이언스>


C R I S P R 의R N A

유 도

특정 염기서열을 찾아냄

C A S 9

절 단

찾아낸 DNA염기서열 절단

20145175 송 영 호

- 현재의 위상

<네이처>와 <사이언스> 모두 2013년 주요 과학 성과로 선정

2015년 최고 혁신기술로 선정

응용분야 연구가 가장 활발히 되는 대표적인 곳이 신약개발 분야: 유전자 가위 자체를 몸 속에서 활성화 혹은 표적화 등등



3. CRISPR 응용

4. 문제점

5. Q&A

3. 크리스퍼(CRISPR)응용

- WHY?

모든 생물의 유전체를 마음대로 수정할 수 있음(2013년 12월 이미 동물 세포에서 유전자 수정이 가능함을 확인)

형질전환 동물, 혹은 Knock out mouse를 만들거나 하는 등의유전자의 기능을 알기 위한 기존의 실험단계를 아주 간편화(이미 수많은 형질전환 동물을 해당 기술로 만들어 냄)

2015년 4월 중국 중산대 황쥔주 박사팀이 크리스퍼를 활용한인간 수정란 유전체 편집결과를 발표(인간의 유전정보 편집 가능)


- 대표적 응용분야

1) 멸종 동물의 복원



3. CRISPR 응용

4. 문제점

5. Q&A


코끼리의 체세포로부터 iPSC(유도만능줄기세포)를 만들고,여기에 매머드의 유전자를 삽입

<출처: 동아사이언스>




3. CRISPR 응용

4. 문제점

5. Q&A



2) 새로운 방식의 GMO(유전자 조작 식물)

GMO의 의도치 않은(알 수 없는) 부작용을 최소화(현재 우리나라에서 이 방법으로 식물 개량에 성공)





3. CRISPR 응용

4. 문제점

5. Q&A



3) 유전자 조작 마우스(Knock out Mouse)

기존의 방식보다 실패확률과 기간을 굉장히 많이 단축





3. CRISPR 응용

4. 문제점

5. Q&A



4) 에이즈와 암을 정복하는 체외치료

환자의 몸에서 면역세포를 채취한 뒤, 이 면역세포의 유전자를수정해서 다시 주사하는 방식으로 질병 치료(이 방법은 에이즈 치료에 있어서 실제로 임상 2단계가 진행 중이며,암세포를 인식해서 공격하도록 하는 ‘CAR-T’라는 치료법도 개발 중임: 노바티스사가 1500만 달러 투자한 분야)

<크리스퍼 눈문 수>





3. CRISPR 응용

4. 문제점

5. Q&A


- 대표적 응용사례, 현재 상황

2016.04.21유전자 가위 업그레이드…이젠 DNA 한 가닥만 자른다.美연구팀, 더 정밀해진 크리스퍼 유전자 가위 개발…알츠하이머·유방암 돌연변이 교정 가능

2015년국내 공동 연구진이 혈우병에 걸린 사람의 세포로부터 역분화 줄기세포를만든 뒤 혈우병을 일으키는 원인 유전자를 ‘유전자 가위’로 교정 후,정상적인 세포로 분화시켜 혈우병에 걸린 쥐에 이식해 치료하는데 성공

2015.04.01 – 윤리적 문제로 인한 논쟁중국 광저우 의대 연구진은 수정란에 ‘유전자 가위’ 기술을 적용해에이즈를 발생시키는 HIV에 내성을 갖는 배아를 만듦(올해 2월에는 인간의 수정란 유전자 편집 실험이 영국에서 승인)

이에 따라,독일 바이엘과 스위스 노바티스, 영국 아스트라제네카 등 다국적 제약사들은‘유전자 가위‘ 기술을 이용한 신약 개발에 발 빠르게 나서고 있음




3. CRISPR 응용

4. 문제점

5. Q&A

‘가타카’ 포스터/사진=구글




3. CRISPR 응용

4. 문제점

5. Q&A

Q & A

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Vielen DankSe lo agradezco

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